I malati di retinite pigmentosa potrebbero, in futuro, trarre beneficio da un collirio contenente il fattore di crescita nervoso: è il Nerve Growth Factor (NGF), la cui scoperta consentì a Rita Levi Montalcini di vincere il Premio Nobel. Si tratta di una proteina-segnale che viene prodotta naturalmente dall’organismo, favorendo lo sviluppo e la sopravvivenza delle cellule nervose, comprese quelle retiniche.
Cinque centri italiani coinvolti nella sperimentazione
Sono cinque i centri italiani che, da quest’anno, conducono test col collirio sperimentale su esseri umani: il Careggi di Firenze, Il San Paolo di Milano, l’Oftalmologia della Seconda Università degli studi di Napoli, il Policlinico Gemelli di Roma e la Fondazione Bietti.
L’NGF già testato su animali: rallenta la degenerazione retinica
Il fattore di crescita nervoso (NGF) si è dimostrato già efficace nel rallentare la degenerazione della retina in diversi modelli animali di retinite pigmentosa. Dunque si potrebbe migliorare la sopravvivenza delle cellule retiniche favorendo anche il mantenimento delle capacità visive negli esseri umani. Testare un nuovo collirio, infatti, serve perché altre strategie terapeutiche non hanno per ora avuto successo: la retinite pigmentosa coinvolge almeno cinquanta geni ed è, quindi, molto difficile sostituirli tutti con dei geni sani (ossia ricorrere alla terapia genica).
La retinite pigmentosa colpisce 3 persone su 10 mila
Attualmente la retinite pigmentosa colpisce approssimativamente 3 persone su 10 mila nell’Unione Europea, per un totale di circa 153 mila pazienti: è quindi sotto la soglia di malattia orfana, che “scatta” per patologie che interessano non più di 5 persone su 10 mila. Tuttavia è considerata la malattia rara più comune a livello oculare.
Oggi non esistono cure
Al momento della designazione a farmaco orfano non sono disponibili nell’Unione Europea trattamenti mirati soddisfacenti per una malattia di origine genetica, come la retinite pigmentosa, attualmente considerata incurabile. I pazienti che ne soffrono ricevono, infatti, solamente consulenza genetica per essere informati sui rischi di trasmissione della malattia ai figli e un trattamento generale di supporto.
Fonte:sito www.iapb.it
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