La prima sperimentazione clinica di una terapia genica per una causa ereditaria di progressiva cecità chiamato coroideremia ha mostrato i primi risultati molto promettenti, che hanno superato le aspettative dei ricercatori dell'Università di Oxford che conducono lo studio.
Lo scopo del trattamento in questo studio è stato quello di ottenere la terapia genica nelle cellule della retina dell'occhio senza provocare danni. Dopo sei mesi, tuttavia, i pazienti hanno mostrato realmente miglioramenti nella loro visione in penombra e due dei sei erano in grado di leggere più linee sul grafico occhio.
La terapia è data in un occhio per permettere il confronto con la progressione della malattia nell'altro occhio.
I risultati a sei mesi sono ora segnalati per i primi sei pazienti sulla rivista medica Lancet.
Il Professor Robert MacLaren del Laboratorio Nuffield di Oftalmologia presso l'Università di Oxford, e chirurgo consulente presso la Oxford Eye Hospital e consulente onorario al Moorfields Eye Hospital, ha portato allo sviluppo della terapia genica della retina e questa prima sperimentazione clinica.
Egli dice: 'E' ancora troppo presto per sapere se il trattamento di terapia genica durerà all'infinito, ma possiamo dire che i miglioramenti visivi sono stati mantenuti per tutto il tempo che abbiamo seguito i pazienti, che è di due anni in un caso .
Fonte: www.ox.ac.uk/
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