I ricercatori del Leiden University Medical Centre (LUMC) e la Stanford University School of Medicine si applicano per la prima terapia genica nella lotta contro il diabete di tipo 1.
E il risultato è inaspettato. Essi dimostrano non solo che l'uso della terapia genica è sicura, ma ha anche un effetto marcato sulle cellule produttrici di insulina e il sistema immunitario. I risultati della loro ricerca sono stati pubblicati Mercoledì, 26 Giugno nella rinomata rivista Science Translational Medicine
Prof. Chiama Bart, Professore di Diabetologia e immunopatologia nel LUMC "In questo studio ci proponiamo di correggere il sistema immunitario"
E’ un vaccino inverso, che si attiva spegnendo la funzione immunitaria dei pazienti invece che accenderla: in questo modo, i pazienti riescono a produrre più insulina, riducendo così le cellule immunitarie cattive che attaccano il pancreas.
L'obiettivo più importante di questo studio è stato quello di dimostrare che la terapia genica è sicura.
Chiama dice . "Abbiamo spruzzato DNA artificiale nei muscoli del braccio del paziente che bypassa la resistenza. In cui il DNA è stato anche arrestato, il gene della proteina pro-insulina. Pro-insulina è uno degli obiettivi della risposta immunitaria indesiderabile in pazienti con diabete. L'espressione di questa proteina da una cella esterna in un posto strano consente un effetto soppressivo sulla risposta immunitaria. Per esempio, il vaccino DNA specificamente sopprime la risposta immunitaria al pro-insulina. E con risultati: nel sangue dei pazienti erano effettivamente meno cellule che attaccano le cellule che producono insulina ".
Bart Chiama ha sottolineato "E ' un passo importante che possiamo fare che siamo in grado di intervenire nel corso della malattia. Ma lo svantaggio di questo studio è che gli effetti non sono permanenti. Pertanto Bart Chiama continua ad esplorare come si può modificare in modo che si verifici un cambiamento duraturo, vogliamo ottenere una protezione permanente."
Fonte:www.lumc.nl
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